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近日，國(guó)家科技部公布多個(gè)國(guó)家科技重大專項(xiàng)評(píng)審結(jié)果，空軍軍醫(yī)大學(xué)獲批2項(xiàng)，西京醫(yī)院韓英教授團(tuán)隊(duì)獲批“新發(fā)突發(fā)與重大傳染病防控”專項(xiàng)，經(jīng)費(fèi)8476萬(wàn)元，唐都醫(yī)院常婷副教授團(tuán)隊(duì)獲批“創(chuàng)新藥物研發(fā)”專項(xiàng)，經(jīng)費(fèi)1億元。2個(gè)項(xiàng)目資助實(shí)現(xiàn)了大學(xué)在原創(chuàng)生物藥研發(fā)和肝病研究領(lǐng)域邁入服務(wù)國(guó)家戰(zhàn)略需求、引領(lǐng)行業(yè)技術(shù)前沿的高質(zhì)量發(fā)展全新階段。

西京醫(yī)院消化內(nèi)科韓英教授團(tuán)隊(duì)獲批項(xiàng)目名稱為“終末期肝病相關(guān)不良事件預(yù)警、診斷及綜合救治體系的建立與驗(yàn)證應(yīng)用”。終末期肝病是各種慢性肝病的晚期階段，常伴一系列肝病不良事件，如肝性腦病、靜脈曲張出血、肝腎綜合征、慢加急性肝衰竭等，嚴(yán)重影響患者的生存質(zhì)量和預(yù)后，具有較高的病死率。

針對(duì)終末期肝病不良事件預(yù)警滯后、救治手段匱乏、分級(jí)診療不完善等臨床痛點(diǎn)，本項(xiàng)目聯(lián)合10家高水平院校、大型醫(yī)療機(jī)構(gòu)和相關(guān)高新技術(shù)企業(yè)，依托國(guó)家消化系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心、國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室、國(guó)家工程研究中心，組建多學(xué)科研究團(tuán)隊(duì)，通過(guò)構(gòu)建標(biāo)準(zhǔn)化多中心隊(duì)列、開(kāi)發(fā)精準(zhǔn)預(yù)警和動(dòng)態(tài)分層技術(shù)、建立三級(jí)資源適配救治方案，最終形成“早期預(yù)警→精準(zhǔn)診斷→分級(jí)救治→驗(yàn)證推廣”的全流程管理體系。

唐都醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科常婷副教授團(tuán)隊(duì)獲批項(xiàng)目名稱為“重癥肌無(wú)力等神經(jīng)免疫性疾病的基因治療新藥研發(fā)”。本項(xiàng)目聚焦重癥肌無(wú)力等罕見(jiàn)神經(jīng)免疫性疾病診療領(lǐng)域“卡脖子”難題，以“機(jī)制研究－技術(shù)突破－臨床轉(zhuǎn)化”全鏈條創(chuàng)新為核心，構(gòu)建從基礎(chǔ)研究到產(chǎn)業(yè)化的完整創(chuàng)新體系。

本項(xiàng)目將圍繞CAR-T細(xì)胞療法在罕見(jiàn)神經(jīng)免疫疾病中的創(chuàng)新應(yīng)用，從機(jī)制與模型突破、遞送技術(shù)革新、臨床轉(zhuǎn)化提速、上市成果落地方面展開(kāi)研究，深度解析罕見(jiàn)病致病基因，建立高效突變基因篩選平臺(tái)，攻克“基因靶點(diǎn)精準(zhǔn)識(shí)別”難題；突破新型基因遞送載體關(guān)鍵技術(shù)，構(gòu)建“安全高效、精準(zhǔn)靶向”的遞送體系，為基因藥物臨床應(yīng)用筑牢技術(shù)基礎(chǔ)；推動(dòng)創(chuàng)新基因治療藥物獲批臨床，加速科研成果從實(shí)驗(yàn)室走向患者；實(shí)現(xiàn)創(chuàng)新藥物獲批上市，為患者提供根治性治療方案。基因遞送載體、疾病模型構(gòu)建、臨床轉(zhuǎn)化等領(lǐng)域的技術(shù)升級(jí)，必將提升我國(guó)在全球罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域的話語(yǔ)權(quán)。

來(lái)源：空軍軍醫(yī)大學(xué)